Celulele stem adulte ar putea inversa boala cardiaca avansata
Cuprins:
- Rezultatele unui studiu de fază 2 a unui pacient cu 60 de pacienți au arătat că, din 15 pacienți cu insuficiență cardiacă tratați cu cea mai mare doză de MPC (150 milioane) cu o singură injecție în inimă, nu a fost necesară internarea în spital pentru insuficiența cardiacă și fără cardiac decesele au avut loc în timpul a trei ani de urmărire.Un studiu similar este planificat pentru pacienții mai bolnavi cu insuficiență cardiacă de clasa IV care sunt în prezent pe un dispozitiv asistat la ventriculul stâng.
- Într-adevăr, în timp ce "celulele sunt mașini complicate", ele pot fi singurele soluții pentru cei bolnavi grav, a spus Rich.
Am auzit de ani de zile că descoperirile în cercetarea în domeniul celulelor stem vor revoluționa modul în care medicii tratează bolile cronice. Dar ce va fi nevoie ca aceste promisiuni să devină realitate și cât de aproape suntem noi tratamente cu celule stem?
Dr. Silviu Itescu, CEO al Mesoblast, a explicat într-un interviu acordat exclusiv cu compania Healthline că modul în care compania sa de medicamente regeneratoare lucrează pentru ai ajuta pe cei care suferă de insuficiență cardiacă congestivă, boala Crohn, artrită reumatoidă și alte condiții care utilizează celule stem.
publicitatePublicitateItescu a devenit șeful imunologiei transplantului la Universitatea Columbia în 1996 și se află încă în vârf în domeniul cercetării din domeniul său. Pana in 2001, echipa sa a aratat intr-un studiu preclinic, folosind sobolani, ca anumite celule stem adulte din maduva osoasa ar putea fi folosite pentru a repara inima. În 2013, Itescu a primit premiul inaugural Key Innovator de la Consiliul Pontifical pentru Cultură al Vaticanului pentru munca sa în domeniul terapiei cu celule stem adulte.
Celulele sunt extrase din măduva osoasă a donatorilor tineri, sănătoși. Într-un laborator, magneții separă aceste celule unu-din-100, 000 de celelalte. Apoi, ele sunt purificate și crescute într-un mediu. În termen de două luni, câteva mii de celule luate de la un singur donator se înmulțesc în miliarde.Tratarea Crohn, diabet, artrita reumatoida
Pana la sfarsitul acestui an, Mesoblast se asteapta sa aiba studii de faza 3 in toate cele patru ariile terapeutice cheie: bolile cardiace și vasculare, bolile imunologice și inflamatorii, bolile ortopedice ale coloanei vertebrale și boala grefă-versus-gazdă (GVHD).
Cele mai promițătoare dintre cercetările lui Mesoblast se concentrează asupra terapiilor pentru cei cu insuficiență cardiacă congestivă. Partenerul Mesoblast pentru dezvoltare și comercializare, Teva Pharmaceuticals, recrutează 1, 700 de pacienți din mai multe situri din S.U.E. care suferă de insuficiență cardiacă de clasa a II-a și a III-a.Rezultatele unui studiu de fază 2 a unui pacient cu 60 de pacienți au arătat că, din 15 pacienți cu insuficiență cardiacă tratați cu cea mai mare doză de MPC (150 milioane) cu o singură injecție în inimă, nu a fost necesară internarea în spital pentru insuficiența cardiacă și fără cardiac decesele au avut loc în timpul a trei ani de urmărire.Un studiu similar este planificat pentru pacienții mai bolnavi cu insuficiență cardiacă de clasa IV care sunt în prezent pe un dispozitiv asistat la ventriculul stâng.
În esență, acestea sunt "cei mai bolnavi de bolnavi", a spus Itescu. Unii pot aștepta transplanturi de inimă, dar inimile donatorilor sunt rare. Unii pot fi atât de bolnavi încât nu este posibil un transplant.
Studiile de fază 3 pe scară largă costă foarte mult, a spus Itescu, în creștere de la 100 milioane la 200 milioane de dolari.
PublicitatePublicitate
Itescu a spus că nici o companie nu poate merge singură. Compania sa deținută public a făcut parteneriate nu numai cu Teva, ci și cu JCR Pharmaceuticals, o companie japoneză, și Lonza, lider mondial în domeniul biologiei. Itescu sa întâlnit săptămâna trecută cu premierul japonez.
Mesoblast va primi, de asemenea, stimulente de la Consiliul de Dezvoltare Economică din Singapore.
"Singura modalitate de a obține tehnologia celulelor stem în piață este o abordare riguroasă care costă o mulțime de bani", a spus Itescu.aprobarea FDA pentru terapia cu celule stem este ceea ce este cel mai urgent necesar pentru a muta terenul inainte, a spus Dr Jeremy Rich, președinte al departamentului de biologie celulară și medicină regenerativă la Clinica Cleveland.
Terapia pe bază de celule este încă în fază incipientă, a spus el, iar FDA nu a luat multe decizii despre cum să o reglementeze. Acest lucru face ca procesul să fie dificil pentru companiile farmaceutice prudente.
"Ceea ce ne lipseste acum este faptul ca succesul intr-un punct in care FDA spune:" Iata-va, asta va fi aprobat ", a spus Rich Healthline. Avem nevoie de mai multa experienta despre modul de livrare (celule stem) si despre cum sa le dam la locul potrivit. Vom avea nevoie de niște persoane bine instruite, care să facă injectările inimii în mod corespunzător? Sau poate orice cardiolog de pe stradă face același nivel de îngrijire de calitate. Este încă nerezolvată. "
El a spus că Mesoblast face ceea ce trebuie, folosind proprietatea sa intelectuală pentru a răspunde unei nevoi urgente, pentru care medicamentele standard nu au mare impact.Publicitate
Într-adevăr, în timp ce "celulele sunt mașini complicate", ele pot fi singurele soluții pentru cei bolnavi grav, a spus Rich.
"Este o schimbare de paradigmă pe care trebuie să o accepte compania farmaceutică", a spus Itescu.
PublicitatePublicitateRich a declarat ca alte companii incearca sa faca aceeasi munca ca Mesoblast, iar FDA a fost foarte proactiva in lucrul cu ei. "Sunt pe o curbă de învățare la fel ca și noi", a spus el. "Nu este vorba de o problemă de confruntare, este o chestiune în care nimeni nu are nivelul de expertiză pentru a ști ce este sigur și eficient în aceste probleme. "
El a spus că o companie publică cu sediul în Cleveland, numită Athersys, lucrează în colaborare cu Cleveland Clinic și Case Western Reserve University pentru a dezvolta un tratament cu celule stem pentru persoanele cu scleroză multiplă (MS).
Bogata a speculat ca, in cele din urma, marile companii farmaceutice vor dobandi companii care sa aduca cu succes tratamente cu celule stem pe piata deoarece vor fi mai putin costisitoare pentru ei construind propria infrastructură.
"Este ca și cum ai lua o linie de croazieră uriașă și spune-le că trebuie să-și schimbe total direcția și să meargă într-un mod diferit. Ei nu au hărțile pentru a trece prin acele pietre de rocă ", a spus el." Ce știu să facă ei fac foarte bine. Sunt reticenți în a intra prea departe. „
