Noua tehnologie extinde utilizarea terapiilor de editare a genei pentru combaterea cancerului

Un bebeluș britanic vindecat de leucemie are speranța cercetătorilor că o nouă terapie poate fi utilizată în curând pentru a trata pe alții ca ea.

Fata, Layla de 1 an, a fost diagnosticată cu o formă incurabilă de cancer în măduva osoasă.

Sa publicat o terapie experimentală la Spitalul Great Ormond Street din Marea Britanie (GOSH) pentru a trata leucemia limfoblastică acută.

Două luni mai târziu, Layla a fost considerată eliminată de cancer și trimisă acasă cu mama, tatăl și sora mai mare.

Publicitate

Editare genetică este una dintre cele mai recente forme de imunoterapie, dar tipul folosit pentru a trata Layla a fost un pic diferit. A folosit tehnologia denumită TALEN de către producătorii săi, Cellectis.

PublicitatePublicitate

Studiul, prezentat la reuniunea anuala a Societatii Americane de Hematologie, ofera noi cai pentru medicamentele pentru combaterea cancerului. Cercetătorii spun că această dovadă rapidă pentru celulele T pregătite înseamnă că terapia poate fi acum testată în studiile clinice de fază timpurie.

Diferența în acest caz, spre deosebire de alte terapii de editare a genei, este că celulele folosite în terapie nu erau de la Layla ci mai degrabă de la o altă persoană.

Această abordare ar permite companiilor farmaceutice să producă în masă aceste terapii pentru tratarea leucemiei și a altor tipuri de cancer, fără procesul greoi și costisitor de editare a genelor unui pacient individual.

Waseem Qasim, Ph.D., imunolog consultant la GOSH și profesor de celulă și terapie genică la Institutul de Sănătate a Copilului din cadrul University College London (UCL), a solicitat terapia CAR-T pentru utilizarea în Layla.

El și-a numit cazul "un reper în utilizarea noii tehnologii de inginerie genetică. "Daca este replicat la alti pacienti, ar putea reprezenta un imens pas inainte in tratarea leucemiei si a altor tipuri de cancer", a spus el intr-un comunicat de presa.

Deși concluziile sunt încurajatoare, terapia CAR-T este încă clasificată drept un medicament experimental fără licență. Aceasta înseamnă că există luni, dacă nu ani, de cercetare necesară pentru siguranța și eficacitatea înainte de a fi disponibilă pentru alți pacienți cu cancer.

În timp ce Layla's este primul caz "in-man" al utilizării celulelor donatorilor externi, alte cazuri de terapii bazate pe CAR-T au fost eficiente anterior în atacul tumorilor leucemice.

Publicitate

Un studiu publicat în New England Journal of Medicine a urmat trei pacienți cu leucemie limfoidă cronică tratați cu terapii CAR-T, care erau încă în remisie la 10 luni după tratament.

Cu toate acestea, celulele utilizate la acești pacienți erau de la pacienți și nu de la un donator universal.

CRISPR este popular acum

CRISPR, care reprezintă repetiții palindromice scurte, grupate în mod regulat, este o altă metodă de editare a genelor, care crește în popularitate. Acest sistem este ieftin, rapid, ușor de utilizat și nu necesită ani de instruire.

Disponibilitatea lui "cauzează o schimbare majoră în cercetarea biomedicală", dar bioeticienii sunt îngrijorați de viteza de spargere pe care cercetătorii o fac să o folosească, în special pentru a edita embrioni umani, potrivit revistei Nature.

CEO-ul Cellectis, André Choulika, spune că editarea genei cu CRISPR este mai mult un serviciu și mai puțin un produs, în timp ce celulele T CAR19 pot fi produse în masă.

Publicitate

"[CRISPR] este ieftin de proiectat și rapid de proiectat. O săptămână și 10 dolari. Orice cercetător științific poate ordona online CRISPR și poate deveni editor de gene ", a declarat Choulika pentru FierceBiotech în iunie. "[Dar] eficiența sa este foarte rău. "

În timp ce TALEN a salvat deja o viață cu potențialul de a salva mai mult, prețul său final rămâne un mister.

In iunie, gigantul farmaceutic Pfizer a anuntat ca a intrat intr-o colaborare strategica globala cu Cellectis pentru dezvoltarea imunoterapiei CAR-T

PublicitatePublicitate

Pfizer sustine tehnologia CAR-T

Conform acordului, Pfizer va avea drepturi comerciale exclusive pentru a dezvolta terapii CAR-T pentru 15 obiective alese de Pfizer. Cellectis are dreptul să aleagă 12.

Împreună, companiile vor efectua cercetări preclinice asupra a patru obiective pe care Cellectis le alege (în timp ce Pfizer își păstrează primele drepturi de refuz), în timp ce Cellectis lucrează independent pe opt obiective alese de el.

Acest acord a compensat compania Cellectis în valoare de 80 de milioane de dolari, împreună cu finanțarea costurilor aferente obiectivelor pe care le-a ales Pfizer și până la alte 185 de milioane de dolari pentru fiecare medicament după ce medicamentele sunt dezvoltate în viitor. Veniturile Pfizer vor veni atunci când vor fi vândute produsele și serviciile.

Dr. Mikael Dolsten, președinte al departamentului de cercetare și dezvoltare de la Pfizer, a declarat că tehnologia sa de terapie bioterapeutică de ultimă generație a companiei, cuplată cu editarea genomului Cellectis și ingineria celulară, va oferi noi imunoterapii.

"Combinând inovația și expertiza științifică a Cellectis cu experiența profundă a oncologiei și imunologiei Pfizer creează un parteneriat de nivel mondial menit să livreze o nouă generație de imunoterapii CAR-T pentru pacienții cu cancer cu nevoi medicale urgente", a afirmat el într-o presă eliberare.