Tratamentul cancerului: Noua terapie genetica aduce speranta

Administrația pentru Alimentație și Medicamente (FDA) se află pe punctul de a aproba primul tratament terapie genică pentru utilizarea în Statele Unite.

Dacă trece prin modul așteptat, terapia va fi utilizată pentru tratarea copiilor și a adulților tineri cu leucemie limfoblastică acută avansată (ALL).

Comitetul consultativ pentru medicamente oncologice al FDA la începutul acestei luni a recomandat ca agenția să aprobe terapia receptorului antigenic chimeric (CAR-T) Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).

Este o terapie individualizată în care celulele T ale unei persoane sunt îndepărtate din sângele lor și reengineered pentru a lupta împotriva cancerului. Apoi sunt infuzați înapoi în pacient.

De aceea se numește "drog viu. In cadrul unui studiu clinic recent, 83 la suta dintre pacienti au prezentat o remisiune completa sau o remisiune completa cu recuperarea incompleta a numarului de sange in termen de trei luni.

Se așteaptă ca FDA să ia o decizie în septembrie. De obicei, agenția urmează recomandările comisiei sale.

PublicitatePublicitate

O nouă eră în tratamentul cancerului

Experții sunt optimiști cu privire la potențialul CAR-T.

Dr. Santosh Kesari este un neuro-oncolog și președinte al Departamentului de Neuro-oncologie și neuro-terapie translațională la Institutul de Cancer John Wayne de la Providence Saint John's Health Center din California.

"Aceasta va fi prima aplicație de acest tip - combinând terapia genică și terapia imună pentru a modifica propriile celule ale pacientului pentru a ataca celulele canceroase", a spus el.

Kesari a explicat că această aplicație ar putea funcționa și în alte tipuri de cancer unde există o țintă specifică.
El a indicat un studiu de caz City of Hope care implica un barbat in varsta de 50 de ani cu glioblastom multifocal recurent, un tip de cancer la creier.
Tratamentul a făcut parte dintr-un studiu clinic de fază I pentru a testa siguranța terapiei CAR-T atunci când este administrat direct la tumori cerebrale. Un răspuns reușit a fost susținut pentru mai mult de șapte luni, mai mult decât ar fi de așteptat.

"Deci, există potențial de aplicare în tumorile solide dacă identificăm markerul drept, asigurându-ne că gestionăm efectele secundare", a spus Kesari.

Publicitate
Într-un interviu prin e-mail cu Healthline, dr. Swati Sikaria, oncolog medical de la Torrance Memorial Medical Center din California, a explicat că obiectivul este de a alege o țintă unică pentru cancer, celulele noncanceroase ale corpului.
"Acest succes inițial deschide calea pentru crearea celulelor CAR-T cu ținte pentru alte boli maligne", a explicat ea.

PublicitatePublicitate

"Dacă succesul în TOI poate fi replicat în alte tipuri de cancer, sunt cu precauție optimist. Va trebui să vedem care sunt studiile clinice actuale și viitoare. Progresul cel mai notabil a fost în mielomul multiplu, precum și glioblastomul, tipul de tumoare senator [John] McCain a fost recent diagnosticat cu, a spus Sikaria.
Într-un articol publicat anul trecut, Sikaria a scris că leucemia limfoblastică limfoblastică acută (B-ALL) nu împărtășește prognosticul favorabil observat la pacienții pediatrici cu aceeași boală.
"Mai puțin de 50% din pacienți au experiență de supraviețuire pe termen lung, iar pentru acei adulți peste 60 de ani, supraviețuirea pe termen lung este de numai 10%. La momentul recidivării, prognoza de cinci ani este de 7%. Agenți noi și mai puțin toxici sunt urgent necesari ", a continuat ea.

Publicitate
Sikaria a numit celulele CAR-T un agent foarte promitator nou, chiar si la pacientii care sunt puternic pretreated.
Dr. Samantha Jaglowski este un hematolog la Universitatea de Stat din Ohio Comprehensive Cancer Center. Ea este specializată în transplanturi de celule stem pentru pacienții cu limfom și leucemie limfocitară cronică.

PublicitatePublicitate

În timp ce speră că acest lucru este cu adevărat o descoperire, ea a declarat pentru Healthline că ezită să declare victoria prea curând.
"Se pare că este promițător. Sper sincer că întrunește așteptările pe care le-am propus ", a spus Jaglowski.
"Este un lucru interesant de a fi implicat. Există deja multe studii în curs de desfășurare pentru multe alte tipuri de cancer ", a spus ea.

Preocupări legate de CAR-T
Există două preocupări principale legate de CAR-T.
Primul este potențialul pentru efecte secundare grave.

Una dintre acestea este o reacție care amenință viața, numită sindrom de eliberare a citokinelor (CRS).

Sikaria a spus că această reacție este obișnuită și poate apărea în câteva ore după perfuzia cu celule CAR-T. Dar poate fi tratat eficient.

De droguri, de asemenea, de obicei, cauzele simptome neurologice reversibile si o scadere a numarului de sange, care poate duce la infectii. Trebuie sa ne amintim ca pacientii care primesc celule CAR-T se lupta cu o boala aproape sigur sa fie fatal altfel, asa ca cred ca riscurile sunt mult mai mari decat beneficiile, a explicat ea.

Jaglowski a fost de acord că SIR este, de obicei, ușor de gestionat. Ea a remarcat că nu au fost încă suficienți pacienți pentru a evalua efectele pe termen lung.

"Aceasta nu va fi o terapie de primă linie până când nu există mai multe date în spatele ei. Pacienții vor fi trebuit să aibă câteva linii de terapie înainte de a deveni eligibili pentru acest lucru. Sunt medic de limfom. În studiile privind limfomul, ele necesită eșecul liniilor anterioare de terapie. Este pentru persoanele care sunt în continuare în cursul bolii și care au mai puține opțiuni ", a spus Jaglowski.

A doua preocupare majoră este costul potențial. Novartis nu a pus un etichet, dar analiștii din industrie consideră că ar putea atinge 500.000 de dolari pe perfuzie.

"Sperăm că vom vedea concurența pe piață din celulele CAR-T ale altor companii, deoarece un număr este în curs de dezvoltare.Un ajutor din partea Washingtonului este, de asemenea, necesar pentru a reduce costurile ", a spus Sikaria.

Kesari a comparat tratamentul cu alte tratamente.

"Unele medicamente pe care noi [deja] le folosim, în special biologici, costă oriunde de la 5 000 la 20 000 dolari pe lună și implică tratamente repetate într-un an. Unii au costat câteva sute de mii de dolari pe an. Acesta este un tratament unic sau de câteva ori. Nu înseamnă că primești tratament de ani de zile. Ea costă toate costurile în avans. Dacă vă veți vindeca, cine va argumenta că nu merită? " el a spus.

În așteptarea aprobării

Sikaria a spus că, dacă nu există informații noi privind decesele legate de tratament între acum și octombrie, FDA ar trebui să o aprobe.

"Celulele CAR-T sunt incitante și au rate ridicate de răspuns, dar trebuie să vedem cât de lungi sunt aceste rezultate pe măsură ce vom continua să tragem pentru o vindecare. Pentru moment, transplantul de măduvă este încă o parte importantă a managementului unui pacient cu ALL ", a spus Sikaria.

Kesari crede că FDA va aproba CAR-T din cauza unei nevoi nesatisfăcute și a lipsei de opțiuni pentru o boală în care pacienții ajung în mod uniform să moară.

"Această tehnologie a modului de modificare a genelor a început în anii '80 și '90. Bazandu-ne pe aceasta, am invatat despre sistemul imunitar si cum sa-l modificam pentru a ucide cancerul. Sa luat atât de mult timp pentru a dovedi o valoare până la punctul în care obținem aprobarea de droguri. Dar se întâmplă de zeci de ani ", a continuat el.