Noi medicamente biologice cresc perspectivele pentru copiii cu artrita juvenila

Când majoritatea oamenilor aud cuvântul artrită, ei se gândesc la degetele rigide, umflate ale bunicii. Dar copiii au și artrita - o formă care, ca și artrita reumatoidă la adult, este o boală autoimună.

Artrita juvenilă este relativ rară, afectând mai puțin de 300 000 de copii și adolescenți americani. Este atât de prost înțeles că este cunoscut în mod oficial ca JIA, pentru artrita juvenilă idiopatică - "idiopatică", se traduce ușor "nu știm de ce. „

Aflați mai multe despre artrita juvenilă

Peisaj nou, mai mulți pacienți capabili

JIA provoacă dureri și umflături la unul sau mai multe articulații. În unele cazuri, ochii și organele interne se pot umfla, de asemenea; erupțiile cutanate și febra sunt, de asemenea, comune. În timp, îmbinările devin deformate și degradate.

"Când am început în acest domeniu, am avea 30-40% [din pacienți] în scaune cu rotile", a spus dr. Patience White, profesor de medicină la Universitatea George Washington din Washington, DC, și un purtător de cuvânt al Fundatia pentru artrita, care descrie taberele pentru copii cu JIA. "Nu mai văd scaune cu rotile. „

Noile medicamente sunt denumite" biologici ", deoarece sunt produse din material biologic activ, mai degrabă decât compuși chimici. Mulți dintre aceștia sunt anticorpi monoclonali sau medicamente care se comportă ca anticorpi umani instruiți pentru a ataca o amenințare specifică la nivelul sistemului imunitar. Majoritatea medicamentelor JIA noi vizează părțile sistemului imunitar care provoacă inflamații.

Doar anul trecut, FDA a aprobat două noi medicamente, tocilizumab și canakinumab, pentru a trata JIA cu debut sistemic, una dintre formele cele mai dificile de tratat. Medicamentele au fost deja utilizate pentru tratarea artritei reumatoide adulte.

Specialiștii în medicina de artrită biologică preferă toate aprobate în ultimii șase ani și deja cel puțin 1 din 3 pacienți cu JIA iau medicamentele.

Noile medicamente aduc întrebări fără răspuns

Dar schimbarea majoră a regimurilor de tratament a adus și noi provocări.

PublicitatePublicitate

Noile medicamente sunt supresoare imune care transporta efecte secundare mai grave decat tratamentele anterioare ale JIA.

"Oamenii mor de infecții atunci când sunt pe aceste medicamente", a spus White. "Sunt un lucru minunat, dar vă atenuează răspunsul imun. "

Efectele secundare pe termen scurt, deși considerate de obicei un compromis util, ridică întrebări cu privire la efectele secundare pe termen lung. Deoarece medicamentele biologice sunt noi, nimeni nu știe ce consecințe pot avea asupra pacienților tineri după 10 sau 20 de ani. Sistemul imunitar joacă un rol de menținere a cancerului, de exemplu, iar adulții cu poliartrită reumatoidă se confruntă cu riscuri ridicate ale unor tipuri de cancer.

Publicitate

Alianța pentru Cercetare a Artritei și Reumatologiei Copilului, pe care Schanberg o conduce acum, construiește un registru al pacienților care iau noile medicamente pentru a furniza un set de date robust pentru a urmări eventualele riscuri pe termen lung.

Chiar și cu întrebări fără răspuns, Schanberg este adamant în legătură cu beneficiile drogurilor.

PublicitatePublicitate

"Am îngrijorări, dar știu ce se întâmplă dacă nu utilizează medicamentele. Trebuie să păstrați lucrurile în perspectivă ", a spus ea.

Poate că cea mai mare problemă este că, pentru unii pacienți care sunt candidați buni pentru aceste medicamente, medicamentele rămân la indemana. Majoritatea medicilor de familie nu știu cum să utilizeze biologici, potrivit lui White, deoarece JIA este rară și medicamentele sunt noi.

Intervenția timpurie este esențială pentru protejarea articulațiilor de deteriorarea permanentă, astfel încât familiile trebuie să ia copiii afectați de un specialist imediat. Cu toate acestea, în cel puțin 11 state nu există un singur reumatolog pediatric, potrivit datelor Fundației Arthritis.

Publicitate

6 Simptomele artritei juvenile »

Apoi este problema asigurării. Mulți asigurători clasifică biologii ca medicamente de specialitate, lăsând familiile cu costuri ridicate în afara buzunarului.

PublicitatePublicitate

"Este o problemă semnificativă pentru familii. Pentru a incerca sa obtina aceste medicamente pentru copiii lor, unii au incercat sa-si vanda casele ", a spus White.

Fundația pentru artrită face lobby pentru un acces extins la noile medicamente.