Autism nou: rezultate promițătoare

În prezent nu există medicamente aprobate de FDA pentru a trata simptomele de bază ale tulburării spectrului autismului (ASD).

Dar noile descoperiri publicate in Analele Neurologiei Clinice si Translaționale pot ajuta la deschiderea ușii la noi opțiuni de tratament în timp ce aruncă lumină asupra cauzelor care stau la baza ASD.

In studiul clinic mic de faza I / II la Universitatea din California San Diego (UCSD) Scoala de Medicina, cercetatorii au evaluat efectele unui medicament numit suramin in randul copiilor cu ASD.

Zece băieți cu autism, cu vârsta cuprinsă între 5 și 14 ani, au luat parte la acest studiu dublu-orb, controlat cu placebo.

Cinci băieți au primit câte o singură injecție de suramin, în timp ce ceilalți cinci au primit placebo.

Publicitate

Toți cei cinci participanți care au primit suramin au prezentat îmbunătățiri temporare dar promițătoare în limbajul și comportamentul lor, fără a fi raportate efecte secundare grave.

Printre participantii care au primit suramin, autorii studiului au gasit schimbari in vorbire, limba, comunicare sociala, comportamente repetitive, abilități de coping, calm și concentrare.

De exemplu, doi băieți nonverbali care au fost tratați cu acest drog au vorbit primele propoziții complete din viața lor, aproximativ o săptămână după ce au primit injecții.

Aceste efecte s-au diminuat după câteva săptămâni, sugerând că este posibil să fie necesare doze multiple de medicament.

Pentru a afla dacă aceste rezultate pot fi reproduse în siguranță, sunt necesare mai multe studii de urmărire.

Conform Centrului pentru Controlul si Prevenirea Bolilor (CDC), ASD afecteaza o valoare estimata de 1 din 68 de copii in randul copiilor care sufera de autism.

PublicitatePublicitate

Statele Unite.

Are o cauză atât de singulară cunoscută, care reprezintă bariere în calea dezvoltării tratamentelor. "Unul din lucrurile pe care le-a ținut înapoi este că există atât de multe eterogenități, atât de multe diferențe, de la o persoană la alta", a spus Andrew Zimmerman, un neurolog pediatru la Universitatea din Massachusetts Medical School, a declarat Healthline."A fost greu să studiezi pentru că nu o poți restrânge la categorii simple. Există suprapuneri extraordinare de la un pacient la altul, dar există caracteristici clinice diferite, caracteristici biochimice și caracteristici genetice. "

El a sugerat ca rezultatele studiului lui Naviaux suramin ar putea ajuta cercetatorii sa navigheze aceasta eterogenitate, oferind o perspectiva asupra modului in care ASD se dezvolta.

Naviaux a spus că pentru unii copii, ASD rezultă dintr-un sindrom metabolic tratabil care este cauzat de o persistență anormală a răspunsului la celulă periculoasă (CDR).

CDR este o reacție naturală pe care celulele trebuie să o sufere sau să sufere. Ea provoacă membranele lor să se întărească și limitează interacțiunile lor cu alte celule, până când amenințarea percepută a trecut.

CDR poate uneori să se blocheze, determinând celulele să acționeze ca și cum ar fi în pericol, chiar și după ce amenințarea inițială a trecut. Acest lucru poate contribui la dezvoltarea multor boli cronice, inclusiv ASD, a spus Naviaux.

Publicitate

CDR este menținută de un mecanism cunoscut sub numele de semnalizare purinergică, care se întâmplă atunci când moleculele mici se leagă la receptorii purinergici, acționând ca un semnal de alarmă.

Suramin este un medicament antipurinergic care împiedică aceste molecule să se lege de receptorii purinergici, punând un stop la CDR.

Efectele pozitive pe care suraminul le-a avut asupra copiilor și tinerilor cu ASD susține teoria lui Naviaux că răspunsul anormal al pericolului celular joacă un rol în boală.

"Există o mulțime de melodii pe care oamenii lucrează la, și aceasta este o pistă foarte interesantă", a remarcat Zimmerman. Cred că aceasta este o nouă eră în privirea conexiunilor metabolice ale celulei. "

Citeste mai mult: De ce fetele prezinta simptome de autism mai tarziu decat baieti»

Cerinte in curs de desfasurare

Pentru a evalua efectele multiple doze de suramin pe o perioada mai lunga de timp, Naviaux intentioneaza sa efectueze o monitorizare mai mare studii.

"Va trebui să facem următorul proces cu 40 până la 60 de copii la câteva site-uri diferite", a spus el. Acesta va fi un studiu de siguranță și eficacitate. Ne vom uita la 40 până la 60 de copii și vom pune întrebarea: sunt trei doze de suramin administrate timp de trei luni, atât în ​​condiții de siguranță cât și eficiente în tratarea simptomelor de bază ale autismului? "

Înainte ca Naviaux să poată începe studiul, trebuie să obțină finanțare.

Suramin este un medicament low-cost care este puțin probabil să profite de profituri mari pentru companiile farmaceutice care de obicei finanțează studiile de droguri.

"În mod normal, medicamentele mari suportă zeci de milioane de dolari, costă pentru studiile clinice, deoarece acestea sunt cele care vor beneficia după aprobarea FDA", a menționat Naviaux. Dar nu avem așa ceva. De fapt, cu dozele mici pe care le folosim, am putea trata, în principiu, un copil de 8 ani pentru un an întreg, cu un suramin de 27 de dolari. "

Primul proces al lui Naviaux a fost finanțat în mare parte prin donații filantropice. El suspecte că următorul proces se va baza, de asemenea, pe sprijinul la nivel local.

Pe termen lung, el speră că această cercetare poate contribui la informarea strategiilor de tratament sigure și eficiente, nu numai pentru autism, ci și pentru multe alte condiții de sănătate.

"Ceea ce învățăm de la autism ne oferă și cunoștințe importante despre biologia profundă și alte boli cronice complexe, precum sindromul de oboseală cronică, tulburarea de stres post-traumatic, tulburarea depresivă majoră și multe altele", a spus el.

Citiți mai mult: Copiii ar trebui să fie examinați precoce pentru autism? »