Celulele T cu tehnică genetică blochează HIV fără medicamente
Cuprins:
- Publicitate
- "Viitorul potențial al knockout-ului genelor de către ZFN și alte tehnici nu se limitează la infecția cu HIV. Există în prezent metode care pot fi utilizate nu numai pentru a inactiva o gena, ci și pentru a face modificări specifice ale nucleotidelor într-un situs specific în genom și adăugare de gene ", a scris Kay și Walker.
Se pare că dintr-o galaxie departe, departe, dar cercetările publicate astăzi au demonstrat siguranța unui nou mod de a trata HIV prin editarea directă a celulelor pacientului.
Studiul, care apare în New England Journal of Medicine, a implicat doar 12 persoane seropozitive, dar este o piatră de hotar în cercetarea HIV.
PublicitatePublicitateCelulele T CD4 sau "celulele helper" sunt celulele vizate de HIV. Daunele ulterioare la sistemul imunitar sunt cauzele SIDA.
Care este riscul meu de transmisie? Și alte întrebări frecvente despre cuplurile de stare mixtă »Publicitate
Cum au făcut-o?Oamenii de stiinta au cunoscut de ceva timp ca persoanele cu o mutatie pe o alela CCR5 Delta 32 au protectie impotriva virusului HIV. Cei care au o mutație pe ambele alele sunt considerați a fi complet imuni la virus.
Timothy Ray Brown, cunoscut sub numele de "Pacientul din Berlin", a suferit un transplant de celule stem în 2007 pentru a trata leucemia mieloidă acută (AML). Medicii au descoperit că a avut o mutație Delta 32 CCR5 pe o alelă, așa că au căutat un donator de măduvă osoasă care avea și mutația. Au găsit unul, iar după transplant, Brown a fost vindecat funcțional de infecția HIV preexistentă.
Erau capabili sa faca acest lucru folosind enzime artificiale denumite nucleotide de zinc (ZFNs), explica Bruce L. Levine, profesor asociat de terapie genetica a cancerului si directorul Clinic Cell si vaccin de productie Facilitatea de la Penn.
El a spus Healthline că prin colaborarea cu Sangamo BioSciences, dezvoltator al ZFNs, cercetătorii au reușit să creeze o tehnică care a funcționat ca "foarfece moleculare" pentru a introduce mutația dorită. "Prin vizarea porțiunii Delta 32, puteți întrerupe expresia proteinei CCR5 de pe suprafața celulei, blocând HIV sau eliminând cheia de chei", a spus Levine.Cand cercetatorii au pus celulele modificate inapoi la pacienti, nu numai ca au persistat, dar sarcinile virale, de asemenea, a scazut, chiar si in cele patru din sase pacientii luate de terapie antiretrovirale salvare vietii (ART) timp de trei luni.
"În comunitatea de terapie celulară și terapie genică, am fost mereu credincioși în ceea ce facem sau nu am fi lucrat la ea", a spus Levine. "A fost o schimbare de paradigmă în biotehnologie și farmacie pentru a merge "Un pacient, care a avut deja o mutație Delta 32 CCR5 pe o singură alelă, a avut o încărcătură virială complet nedetectabilă, chiar și după ce a fost scos din ART: Pe protocolul de cercetare, el a revenit la ART, deci este imposibil să comparăm rezultatul cu cel al pacientului din Berlin
Publicitate
Un rezultat negativ a fost semnalat în studiu. pentru ca sa simtit bolnav 24 de ore dupa injectarea celulelor modificate.
Viitorul prevenirii HIV: Truvada PrEP »
PublicitatePublicitateUn" Primul pas important "
Toti participantii au fost injectati o data cu 10 miliarde de celule T între mai 2009 și iulie 2012, cu între 11 și 28 per cent din celulele despre care se crede că sunt modificate genetic. În timp ce numărul de celule T a scăzut atunci când ART a fost oprit la patru săptămâni după perfuzie, celulele T modificate au dispărut la aproximativ o treime din rata zilnică tipică.
Între timp, celulele modificate au continuat să fie găsite în țesutul limfoid asociat cu intestinul intestinal, despre care se știe că este un rezervor de infecție cu HIV.
Într-un editorial de însoțire publicat și astăzi înNew England Journal of Medicine
, Dr. Mark Kay de la Universitatea Stanford University of Medicine și Dr. Bruce Walker de la Institutul Medical Howard Hughes de la Universitatea Harvard, cercetarea un prim pas important. Sunt necesare studii suplimentare care să demonstreze siguranța și eficacitatea potențială pe termen lung, au scris ei.
Publicitate"Viitorul potențial al knockout-ului genelor de către ZFN și alte tehnici nu se limitează la infecția cu HIV. Există în prezent metode care pot fi utilizate nu numai pentru a inactiva o gena, ci și pentru a face modificări specifice ale nucleotidelor într-un situs specific în genom și adăugare de gene ", a scris Kay și Walker.
Dar este realist să se aștepte ca astfel de terapii să fie accesibile și disponibile pe scară largă în curând?
PublicitatePublicitate
Levine a spus că mulți oameni s-au scandat atunci când transplanturile de celule stem au fost inițial dezvoltate, numindu-l o "terapie tip boutique", care nu ar deveni niciodată o practică obișnuită. "Acum un an, în luna ianuarie, a avut loc transplantul de celule stem de milion milioane de celule", a spus Levine. Nu văd imposibilitatea de a aduce acest tip de terapie în practică mai largă. „
