Transplantul de celule stem oferă o primă terapie cu MS care inversează dizabilitatea

Dr. Richard K. Burt a efectuat primul transplant de celule stem hematopoietice (HSCT) pentru un pacient cu scleroză multiplă (MS) în Statele Unite, la Chicago Northwestern Memorial Hospital. Acum, Burt, șeful Diviziei de Medicină-Imunoterapie și Boli Autoimune de la Școala de Medicină Feinberg din cadrul Universității Northwestern, face din nou titluri.

Burt si colegii sai au publicat rezultatele celui mai nou studiu HSCT la inceputul acestei saptamani in Journal of the American Medical Association. Rezultatele lor arată că HSCT ar putea fi prima terapie cu SM pentru a inversa dizabilitatea. Deși grupul de studiu a fost mic, rezultatele au speranță experților.

publicitatePublicitate

Pentru acest studiu, 151 de pacienți au suferit un transplant de celule stem. În primul rând, sistemul lor imunitar a fost tamped în jos folosind chimioterapie cu doze mici. Apoi, medicii au folosit terapia HSCT, implicând o perfuzie a celulelor stem proprii ale pacienților, recoltate anterior din sângele lor, pentru a restabili sistemul imunitar. După o scurtă ședere în spital, voluntarii au început viața normală, fără a avea nevoie de medicamente "de întreținere".

Cercetătorii au descoperit că, la doi ani după transplant, jumătate dintre pacienți au prezentat o îmbunătățire semnificativă a dizabilității. Dintre pacienții care au fost urmăriți timp de patru ani, mai mult de 80% au rămas fără recădere.

HSCT costă aproximativ 125.000 de dolari pe pacient. Desi nu am facut o analiza a costurilor, dat fiind cat de scump este Tysabri si Fingolimod [din moment ce HSCT este un tratament unic], ar trebui sa inceapa sa plateasca pentru sine in jur de 18 luni, a spus Burt Healthline.

PublicitatePublicitate

Știri asociate: Ar trebui ca medicamentele de stat să scadă 62 000 dolari pe an? »

Cine ar trebui să aibă un transplant de celule stem?

"Precauția," a recunoscut Burt, "este că acest lucru nu este eficient în MS progresivă. El a subliniat tendinta printre neurologi de a incerca un DMT dupa altul, pana cand pacientul nu este in optiuni inainte de a oferi HSCT."Dar până atunci [pacientul] a intrat secundar progresiv și cel mai probabil nimic nu va ajuta. "Dacă faci bine terapii de prima linie, interferon sau Copaxone, bine, acolo trebuie să rămâi", a adăugat Burt. "Dar dacă aveți recăderi frecvente, două sau mai multe pe an, în ciuda acestor terapii … cred că grupul respectiv ar trebui să primească această terapie în loc să meargă la Tysabri sau Fingolimod pentru că este mult mai benefic. În plus, dacă așteptați până când veți avea toate celelalte [DMT], creșteți riscul acestui tratament. "Dacă aveți recăderi frecvente, doi sau mai mulți pe an, în ciuda terapiilor cu medicamente … cred că grupul respectiv ar trebui să primească această terapie, mai degrabă decât să meargă la Tysabri sau Fingolimod, deoarece este mult mai benefic. Dr. Richard K. Burt, Universitatea Northwestern

Chiar și după oprirea medicamentului, pacienții care au luat natalizumab (Tysabri) continuă să aibă un risc crescut de leukoencefalopatie primară multifocală (LMP) timp de mai multe luni. Dacă ar fi trebuit să se supună HSCT în acea perioadă, riscul pentru această infecție rară, dar serioasă a creierului se desfășoară și ar face procedura mai periculoasă.

PublicitatePublicitate

Aflați mai multe despre PML și Tysabri: Care este riscul? »

În ciuda faptului că a fost pe un DMT înainte de studiu, Beygi a recidivat în mod regulat și abia putea să meargă. Avea probleme în a scrie, în spălarea dinților și chiar în a îndeplini sarcini simple cum ar fi băut dintr-un pahar.

Beygi și-a încheiat prezentarea mulțumindu-i pe dr. Burt că ia dat viața înapoi. Ea a numit-o "eroul ei".

Desi HSCT este in prezent disponibil numai in studiile clinice si pentru "utilizarea compasionala" in anumite cazuri, Burt spera ca mai multe studii vor conduce FDA pentru a aproba transplantul de celule stem pentru MS.

De fapt, echipa sa efectueaza in prezent un studiu mai amplu comparand HSCT cu DMT-urile aprobate de FDA la trei centre din intreaga lume. Procesul se înscrie în prezent, iar pacienții interesați pot afla mai multe la // www.Stemcell-imunoterapie. com / research_clinical. html.