Dreptul de a încerca" Mișcarea dorește terminologic să primească medicamente experimentale

Ea și soțul ei au început să caute modalități alternative de a-și salva viața.

Și, ca și ceilalți oameni care se confruntă cu ceasul bifazic al unei boli terminale, Heidke-McCartin a apelat la tratamente experimentale.

Acestea au inclus un medicament, numit T-DM1, care era inca in curs de studii clinice si nu a fost inca aprobat de Food and Drug Administration (FDA).

Asta înseamnă că au existat doar două căi deschise pentru ea pentru a obține acest potențial medicament care salvează viața. Primul a fost să se înscrie într-unul din studiile clinice în desfășurare. Dar acestea au doar loc pentru o fractiune din numarul de oameni care urmeaza sa beneficieze de droguri odata ce se dovedeste a fi sigure si eficiente.

Printre persoanele cu o boală terminală și puține opțiuni pentru tratament, povestea lui Heidke-McCartin nu este mai puțin frecventă. Este, de asemenea, unul dintre cele mai multe evidențiate pe site-ul web al Institutului Goldwater din Arizona, un grup de reflecție conservator și libertarian.

Publicitate

Organizatia incurajeaza statele sa treaca legile "Dreptul de a Incerca" care permit pacientilor, cum ar fi Heidke-McCartin, care nu sunt eligibili sau incapabili sa participe la studiile clinice, sa obtina acces la medicamente experimentale. Pentru a face acest lucru, pacienții trebuie să aibă recomandarea unui medic și să fi epuizat mai întâi toate celelalte opțiuni de tratament.

"Scopul nostru este de a contribui la creșterea accesului la medicamente care pot salva viața", a declarat Kurt Altman, directorul afacerilor naționale și consilier special pentru Institutul Goldwater.

Altman și un coleg au elaborat legislația pe care un număr tot mai mare de state le-au folosit ca model pentru inițiativele proprii. Potrivit Societății Profesionale din domeniul reglementării afacerilor, până în prezent, 19 state au trecut dreptul de a încerca legi, iar Arizona a aprobat-o printr-o măsură de vot în noiembrie. În plus, legislația așteaptă semnarea guvernatorului în trei state.

Cancerul de sân: Sunt studii clinice pentru mine?»

Efectele secundare necunoscute ar putea agrava calitatea vieții

Pe suprafață, puțini oameni nu ar fi de acord cu o lege menită să accelereze obținerea drogurilor la bolnavii terminali care nu au unde să se întoarcă. Dar, odată ce ați intrat în detaliu, nu toată lumea din comunitatea medicală este de acord că dreptul de a încerca legislația va ajuta pe toți pacienții.

PublicitatePublicitate

Una dintre preocupările principale este că aceste legi vizează medicamente care sunt încă în studii clinice și nu au fost încă aprobate de FDA. Asta înseamnă că siguranța și eficacitatea lor nu sunt complet cunoscute.

"Există o idee în acel moment că nu vor ucide pe cineva. Că sunt relativ sigure ", a spus Craig Klugman, Ph.D., bioethicist și antropolog medical la Universitatea DePaul. "Dar ar putea exista multe efecte secundare și nu vom avea nici o idee despre ce sunt. "Cel mai vechi tip de studii clinice, cunoscut sub numele de faza I, sunt concepute pentru a testa siguranța, a identifica efectele secundare majore și a determina cea mai bună doză de medicament care trebuie utilizată. Dar aceste studii implică doar un număr mic de persoane.

Publicitate "[Un medicament] ar putea spori durerea, ar putea crește suferința și ar face tot timpul să rămână o experiență destul de mizerabilă - pe un vis de conducte. Craig Klugman, Ph.D., Universitatea DePaul

Odată ce un medicament o face prin acest stadiu, sunt necesare studii mai mari pentru a testa cu adevărat cât de bine funcționează un medicament. Aceste faze ulterioare pot, de asemenea, captura efecte secundare care nu apar în studiile mai mici.

Deși pacienții cu afecțiuni terminale nu au nimic de pierdut, efectele secundare necunoscute le-ar putea înrăutăți calitatea vieții spre sfârșit.

PublicitatePublicitate

"Orice s-ar fi lăsat mult mai rău," a spus Klugman. "Ar putea crește durerea, ar putea crește suferința și ar face tot timpul să rămână o experiență destul de mizerabilă - pe un vis de conducte. Criticii îngrijorați în privința consumului de droguri pentru toți

Teoretic, dreptul de a încerca ar permite pacienților să solicite un medicament experimental în orice etapă a procesului său de dezvoltare. Dar unii promotori ai accesului mai devreme la medicamente spun că accentul ar trebui să fie pus pe promovarea mai rapidă a medicamentelor promitatoare - cele care au fost demonstrate în studiile clinice pentru a funcționa bine cu preocupări minime de siguranță.

"Alianța Abigail nu a aprobat niciodată o soluție liberă pentru toți", a declarat Frank Burroughs, fondatorul organizației Abigail Alliance din Virginia, o organizație non-profit care solicită accesul anterior la noi medicamente aflate în curs de dezvoltare.

AnunțA încă mai este nevoie doar de medic peste 100 de ore pentru a finaliza documentele necesare pentru a se aplica prin programul [FDA] de compasiune de utilizare. Kurt Altman, Institutul Goldwater

Fiica lui, Abigail, a murit de la cancer la cap și gât la vârsta de 21 de ani în 2001. Înainte de a muri, medicii ei i-au spus familiei sale despre un medicament experimental care viza același tip de cancer pe care la avut. Medicamentul a avut rezultate bune în studiile clinice la momentul respectiv, dar aceste studii au fost pentru cancerul de colon.Deci ea nu a putut să participe.

Familia ei a împins companiile farmaceutice și Congresul pentru accesul la droguri. De asemenea, au realizat o campanie media extinsă. În ciuda publicității, FDA nu a aprobat medicamentul până la patru ani după ce a murit.

PublicitatePublicitate

Burroughs nu este preocupat de Dreptul de a încerca să conducă la un drum liber pentru toți, deoarece a constatat că mulți pacienți cu boli terminale își fac temele cu privire la ce ar putea să acționeze pentru boala lor.

"Auzim mereu din partea pacienților care ne cheamă, care ne trimit e-mailuri - și câteodată sunt grupuri de pacienți - că se uită la un medicament care a dat dovadă de promisiune în studiile clinice timpurii, nu doar orice medicament, A spus Burroughs.

Descoperiti faptele: Gasiti studiile clinice locale »

Programul de folosire compasionala al FDA este prea lent

De vreme ce statele au inceput sa introduca legislatia Dreptul de a Incerca - multe dintre ele numai in sesiunea curenta - mișcarea a castigat o multime de tractiune.

"Sperăm că până la sfârșitul verii vom depăși jumătate din statele care au adoptat astfel de legi", a spus Altman.

FDA a avut reguli în vigoare începând din 1987, care au permis pacienților să acceseze medicamente experimentale în anumite circumstanțe.

Cu toate acestea, criticii programului de acces extins al FDA spun ca procesul necesita prea mult din singurul lucru pe care pacientii cu boli terminale nu au suficient de timp.

Când aveți medicamente promițătoare care arată eficacitatea și siguranța în studiile clinice timpurii, avem nevoie de medicamentele aprobate mai devreme. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Există semne de progres în acest domeniu. FDA a anunțat la începutul acestui an că formularul de acces extins va dura doar 45 de minute pentru a completa un medic. Dar această schimbare nu a fost încă implementată.

"Chiar dacă FDA a propus o schimbare de regulă, până în prezent nu a intrat în vigoare", a declarat Altman. "Încă mai este nevoie doar de medicul de peste 100 de ore pentru a finaliza documentele necesare pentru a se aplica prin programul [FDA's] de folosire compasională. "

Și acest lucru nu ia în considerare nici timpul necesar pentru ca compania de medicamente să răspundă sau pentru FDA să revizuiască cererea, care poate adăuga până la luni. Dreptul la încercarea avocaților speră să accelereze întregul proces de obținere a medicamentelor experimentale la pacienți.

"Ne-am propus la nivel de stat sa incercam sa reducem cele doua pana la patru luni pana la doua pana la patru saptamani, si eventual - speram - in doua pana la patru zile", a spus Altman.

Omologarea mai rapidă a medicamentelor poate ajuta mai mulți pacienți

Pentru unii avocați ai dreptului de a încerca, legislația ia FDA în afara procesului și lasă decizii în ceea ce privește îngrijirea medicală în care îi aparține - între un pacient și un medic. Dar alții sunt îngrijorați că acest lucru va compromite siguranța.

"Problema este că [Dreptul de a încerca] în mod fundamental subminează sistemul pe care îl avem", a spus Klugman. "Avem acest sistem de revizuire al FDA care examinează medicamentele pentru a vă asigura că acestea sunt sigure și asigurați-vă că sunt eficiente. Împiedică oamenii să fie răniți de droguri în cea mai mare parte."

Dreptul de a Încerca, totuși, nu este singura cale pentru a obține tratamente pentru pacienții cu boli terminale. Desi Alianta Abigail sustine dreptul de a incerca legislatia la nivel de stat, se concentreaza mai mult din energia sa asupra incurajarii FDA si a Congresului pentru a accelera procesul de aprobare a medicamentelor promitatoare.

"Când aveți medicamente promițătoare care arată eficacitatea și siguranța în studiile clinice inițiale, avem nevoie de acele medicamente aprobate mai devreme", a spus Burroughs. Acesta este modul de a ajuta marea majoritate a oamenilor care au terminat optiunile FDA si nu pot intra in studii clinice. "Accelerarea procesului de aprobare generală poate, de asemenea, să ajute pacienții cu boli terminale în alte moduri.

Dreptul de a încerca legi permite pacienților să solicite un medicament experimental de la o companie farmaceutică. Dar, comparativ cu introducerea pe scară largă a unui medicament aprobat de FDA, se efectuează doar loturi limitate de medicamente experimentale pentru studii clinice. Acest lucru le face scumpe.

Aceste medicamente nu sunt acoperite de asigurare deoarece tratamentele experimentale, în general, nu sunt acoperite de asigurare ", a spus Klugman. "Nu este acoperită de programele dvs. federale. Nu este acoperită de programele dvs. de stat. Deci trebuie să plătiți pentru asta din buzunar. "

Există și problema disponibilității limitate. Doar pentru că un pacient solicită un medicament prin dreptul de a încerca, nu înseamnă că o companie are suficientă disponibilitate pentru a da drogul oamenilor în afara studiilor sale clinice.

Aceasta înseamnă că companiile de droguri trebuie să decidă care pacienți primesc medicamente experimentale prin programe de folosire compasională. Ceea ce le poate lăsa să fie deschise presiunii sau atacurilor din partea campaniilor media sociale de înaltă calitate din partea pacienților și a familiilor acestora.

Ca răspuns la provocările lansării programelor de folosire compasională, Johnson & Johnson a anunțat recent că va crea un consiliu consultativ independent. Acest grup - compus din medici, bioticiști și avocați ai pacienților - va examina solicitările către divizia farmaceutică a companiei pentru accesul la medicamente experimentale.

Citește mai mult: În conformitate cu noile reguli, toate rezultatele studiului clinic trebuie făcute publice »

Dreptul de a încerca semnalele Push public pentru schimbare

Este prea devreme să știm cum va juca dreptul de a încerca mișcarea, dar Burroughs spune un lucru este sigur:

"Dreptul de a încerca legi continuă să trimită un semnal puternic FDA și Congresului, spunând că publicul dorește această schimbare", a spus Burroughs. Vrem ca aceste medicamente să fie aprobate mai devreme. "

O aprobare mai rapidă ar fi putut ajuta fiica lui Burroughs. Și s-ar fi putut grăbi și recuperarea lui Heidke-McCartin.

După ce compania de droguri a închis programul de acces extins în Boston, Heidke-McCartin a reușit să obțină T-DM1 la un alt loc din Virginia. Aceasta a necesitat mai mult de 16 călătorii înainte și înapoi pentru tratare înainte ca FDA să-i permită în cele din urmă să ia medicamentul în Boston.

Într-un videoclip YouTube despre experiența ei, Heidke-McCartin rezumă sentimentele multor pacienți cu boli terminale, familiile lor și cei care pledează pentru aprobarea mai rapidă a medicamentelor promițătoare.

"Dacă medicamentele sunt disponibile și au depășit standardele de siguranță", a spus ea, "nu pare să existe un motiv pentru care ar trebui să le ții înapoi de la cineva. "

Aflați mai multe despre FDA»