SM primar-progresiv: Studii viitoare și studii clinice

Scleroza multiplă (SM) este o afecțiune autoimună cronică. Apare atunci când corpul începe să se atace. Medicamentele actuale și tratamentele se concentrează asupra tipurilor recurente de SM și nu asupra SM-primar progresiv (PPMS). Studiile clinice sunt în permanență ținute pentru a ajuta la înțelegerea mai bine a PPMS și pentru a găsi noi tratamente eficiente.

Care sunt diferitele tipuri de SM?

Cele patru tipuri principale de SM sunt:

sindromul izolat clinic (CIS)
MS recurent- remisiv (RRMS)
MS-progresiv primar (PPMS)
Știați că? Sindromul izolat clinic (CIS) este un tip nou definit de MS. Persoanele care au fost diagnosticate anterior cu MS cu recidivă progresivă (PRMS) sunt acum considerate progresive primare: active sau inactive.

Aceste tipuri de SM au fost create pentru a ajuta cercetătorii medicali să clasifice participanții la studii clinice cu evoluții similare ale bolii. Acest lucru ajută cercetătorii să evalueze cât de eficientă și sigură este o anumită medicație sau tratament fără a utiliza un număr mare de participanți.

Ce este PPMS?

PPMS este cea mai rară formă de MS, afectând doar 10% din totalul persoanelor diagnosticate cu MS. Majoritatea tipurilor de MS apar atunci când sistemul imun atacă teaca mielinei. Trupul de mielină este o substanță grasă, protectoare care înconjoară nervii din măduva spinării și din creier. Când această substanță este atacată, ea provoacă inflamație. PPMS include leziuni ale nervilor și țesut cicatricial pe zonele afectate. Această boală perturbă procesul de comunicare a nervilor, determinând un model imprevizibil de simptome și progresia bolii.

În timp ce FDA a aprobat peste o duzină de medicamente pentru tipurile recidivante de SM, nu toate sunt pentru tipuri progresive. Acest lucru se datorează faptului că medicamentele care modifică boala (DMD) sunt date în mod continuu și au adesea efecte secundare intolerabile. Leziunile în mod activ demielinizante și leziunile nervoase pot fi de asemenea găsite la pacienții cu PPMS. Aceste leziuni sunt foarte inflamatorii și pot provoca leziuni ale tecii de mielină. Nu este clar în acest moment dacă medicamentele care reduc inflamația pot încetini forme progresive ale MS.

Studiile clinice PPMS

O prioritate cheie pentru cercetători este de a învăța mai multe despre formele progresive ale MS. Medicamente noi trebuie să treacă printr-o testare clinică riguroasă înainte ca FDA să le aprobe.Cele mai multe studii clinice durează de la 2 la 3 ani. Cu toate acestea, deoarece cercetarea privind PPMS este limitată, sunt necesare studii mai îndelungate pentru acest tip de SM.

Se fac mai multe studii cu privire la tipurile recăgioase de MS, deoarece este mai ușor să se evalueze eficacitatea medicamentelor în cazul recăderilor.

Majoritatea producătorilor de medicamente nu își pot permite să găzduiască studii clinice de lungă durată. Acesta este motivul pentru care doar o mână dintre ele au fost făcute pe PPMS.

Următoarele studii clinice PPMS sunt în curs de desfășurare. Pentru o listă completă a studiilor clinice cu SM, consultați site-ul web al Societății Naționale a MS.

Idebenone (Catena / Raxone)

Institutul Național de Tulburări neurologice și accident vascular cerebral invită unii participanți la un studiu clinic de fază II. Studiul va evalua efectul medicamentului Idebenone asupra pacienților cu PPMS. Cercetătorii dau pacienților fie drogul, fie placebo pe parcursul unui an. Încă nu s-au găsit rezultate concludente privind eficacitatea medicamentului.

Producătorul de medicamente elvețian Roche a raportat rezultate pozitive ale studiilor clinice de fază a II-a și a III-a, denumite ORATORIO, ale pacienților PPMS în ianuarie 2016. Acesta este primul medicament care prezintă rezultate eficiente atât pentru progresiv, cât și pentru recidivă tipuri de SM într-un studiu clinic. De droguri a fost capabil sa opreasca progresia simptomelor in PPMS cu aproximativ 25 la suta. FDA a aprobat ocrelizumabul ca tratament atât pentru MS recurent, cât și pentru SM progresiv primar în martie 2017. Studiile clinice de fază III comparau siguranța și eficacitatea noului tratament cu tratamentul standard actual. Deși a fost aprobat pentru utilizare în Statele Unite, studiile continuă în așteptarea aprobării în Europa.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries sponsorizează un studiu într-un efort de a stabili dovezi pentru tratamentul potențial cu laquinimod la pacienții cu PPMS.