Tratamentul cu Sickle Cell

Aproximativ 100 000 de oameni din Statele Unite sunt afectați de boala celulelor secerătoare.

Dar nu au existat noi tratamente pentru tulburările de sânge moștenite în decenii - până acum.

Administrația Statelor Unite pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat recent Endari (pulbere orală de L-glutamină), care a fost creată pentru persoanele cu boală de celule seceră, cu vârsta de 5 ani și peste.

Cercetatorii spera ca medicamentul poate reduce complicatiile severe asociate cu afectiunea.

Boala celulară afectează mai ales grupurile minoritare.

Publicitate

Unul din fiecare 13 copii afro-americani se naste cu trasatura de celule secera.

Aceasta este gena asociată bolii, au raportat Centrele pentru Controlul și Prevenirea Bolilor din S.U.A. (CDC).

PublicitatePublicitate

Cei cu afecțiune au hemoglobină anormală sau celule în formă de seceră.

Persoanele cu boala celulară au o speranță medie de viață de 40 până la 60 de ani.

Un schimbător de joc cu celule secerătoare?

Până la aprobarea lui Endari, a existat un singur medicament aprobat pentru persoanele cu boală, a declarat Dr. Richard Pazdur, directorul interimar al Oficiului de Hematologie și Produse Oncologice din cadrul Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor, într-o declarație.

"Aceasta este o evoluție extrem de semnificativă, deoarece persoanele care trăiesc cu această afecțiune cronică particulară au avut până acum doar o singură opțiune aprobată de medicație", a declarat Rattler pentru Healthline.

Ca și alte afecțiuni cronice, tratamentul cu o singură dimensiune nu se potrivește cu celulă cu secera.

"Cu cat mai multe optiuni de tratament pentru modificarea bolii sunt disponibile, cu atat este mai probabil sa vedem imbunatatiri in rezultatele din domeniul sanatatii si calitatea vietii pentru persoanele care traiesc cu celulele secera", a spus Rattler.

Publicitate

Dacă medicamentul este o alegere ideală de terapie depinde de pacient, dar cel puțin le oferă oamenilor o altă opțiune, a adăugat Rattler.

"Dacă comunitatea medicală continuă să investească resurse în cercetări bazate pe dovezi privind aceste terapii și continuă să sprijine educația și conștientizarea prin schimbul de informații cu publicul, putem continua să îmbunătățim viața persoanelor cu boală celulară", a spus ea a spus.

AdvertisementAdvertisement

Dr. James G. Taylor al VI-lea, director al Centrului pentru Sickle Cell Disease de la Colegiul de Medicina al Universitatii Howard, este optimist in legatura cu drogul, dar are rezerve.

"Cea mai mare dezamagire cu privire la studiile care au condus la aprobarea FDA este că acestea nu sunt încă publicate în literatura medicală. Această informație este esențială pentru medici ca mine, care sunt în măsură să prescrie acest lucru pacienților", a declarat el pentru Healthline.

Medicamentul pare să aibă o bază rațională pentru prevenirea complicațiilor, dar rezultatele studiului de fază III sunt limitate și nu sunt publicate. Acestea fiind spuse, medicamentul ar putea oferi speranțe noi pacienților cu boala care se confruntă cu o lipsă de medici calificați și costuri uimitoare de tratament, a spus Taylor.

Endari a fost studiat într-un studiu randomizat al persoanelor cu boală de seceră, cu vârste cuprinse între 5 și 58 de ani.

Toți participanții la studiu au avut două sau mai multe crize dureroase într-o perioadă de 12 luni înainte de înscrierea în studiu.

PublicitatePublicitate

Oamenii au fost însărcinați să ia fie Endari, fie un placebo. Oamenii de știință le-au monitorizat pe parcursul a 48 de săptămâni.

Cercetatorii au descoperit ca oamenii care au primit Endari a avut mai putine vizite la spital pentru durere, spitalizari mai putine pentru boala legate de durere, si sejururi spital mai scurte.

De asemenea, au remarcat faptul că 8% dintre participanții care au luat Endari au prezentat sindromul toracic acut - o complicație gravă a bolii - comparativ cu 23% în grupul placebo.

În cadrul aprobării sale, Endari a primit clasificarea ca medicament orfan, o denumire care înseamnă că scopul său este de a trata bolile rare, ceea ce îl califică pentru anumite stimulente de dezvoltare.

Emmaus Medical, Inc. produce medicamentul.

FDA a remarcat că constipația, tusea, greața, durerea de cap, durerile abdominale, durerile la nivelul extremităților, durerile de spate și durerile toracice sunt reacții adverse frecvente ale medicamentului.