"Chirurgie chimică" Gene de editare a embrionilor?
Cuprins:
- Acest studiu este primul care folosește editarea bazei pentru a corecta mutațiile cauzatoare de boală în embrionii umani.
- Dar modificările efectuate la genele mutate
Este posibil să se elimine mutațiile provocate de boală din genomul uman?
Într-un studiu publicat în revista Protein & Cell, cercetători din China au utilizat editare genetică pentru a corecta mutațiile cauzatoare de boală în embrionii umani clonați.
PublicitatePublicitateAnchetatorii au folosit o procedură cunoscută sub numele de editare de bază pentru a repara mutații în gena HBB care generează beta talasemie.
Beta talasemia este o tulburare de sânge moștenită. Aceasta provoacă anemie potențial amenințătoare vieții la persoanele care poartă două copii ale genei mutante HBB.
Studiul nostru a demonstrat fezabilitatea corectarii mutatiei patogene prin editarea bazei in celulele umane si embrionii ", a declarat Puping Liang, dr., Primul autor al studiului, pentru Healthline.
PublicitateÎn timp ce este nevoie de mai multe cercetări privind eficiența, siguranța și precizia ediției de bază în embrionii umani, anchetatorii cred că promite vindecarea bolilor genetice.
PublicitatePublicitate Editarea bazei este precisă și eficientăAcest studiu este primul care folosește editarea bazei pentru a corecta mutațiile cauzatoare de boală în embrionii umani.
De asemenea, cunoscut sub numele de "chirurgie chimică", editarea de bază folosește un complex ARN-proteină pentru a cataliza conversiile în nucleotidele care alcătuiesc genele umane.
Acest proces permite oamenilor de stiinta sa tinteasca si sa schimbe nucleotidele specifice in genele mutante cu mai multa precizie decat CRISPR-Cas9, o tehnica de editare genetica mai veche.
"Pentru unele aplicații, nucleul CRISPR tradițional este o abordare preferată", a declarat Liu Healthline.
"Dar multe boli genetice umane sunt cauzate de mutații punctuale unice, care trebuie corectate exact, mai degrabă decât perturbate, pentru a trata sau a studia boala corespunzătoare", a continuat el.
Beta talasemia este una dintre aceste boli.În studiile anterioare, Liang și alți cercetători chinezi au încercat să corecteze mutațiile
HBB
folosind CRISPR-Cas9 și o altă tehnică cunoscută sub denumirea de reparație homologă. Publicitate Comparativ cu aceste eforturi anterioare, editarea de bază sa dovedit a fi mai precisă.
"Cercetatorii au observat corectia destul de eficienta a mutatiei tinta, prin in vivo standardele de editare a genomului", a spus Liu.PublicitatePublicitate
Progresele tehnice în desfășurare ar putea contribui la îmbunătățirea eficienței în editarea bazei.
De exemplu, echipa lui Liu de la Harvard a dezvoltat recent editori de bază de generația a patra. Acestea arată o eficiență îmbunătățită de editare și o puritate a produsului."Suntem plini de speranta ca editare de baza ar putea avansa studiul si tratamentul bolilor genetice, iar laboratorul nostru lucreaza din greu pentru acest scop", a spus el.
Preocupările etice rămân
Niciunul dintre embrionii editați din studiul lui Liang nu a fost implantat în uter sau nu a putut să se dezvolte în fetuși.Dar modificările efectuate la genele mutate
HBB
sunt ereditare. PublicitatePublicitate Cu alte cuvinte, ar putea fi trecute teoretic de la părinte la copil.
Această posibilitate a ridicat îngrijorări în rândul bioeticienilor, oamenilor de știință și factorilor de decizie politică."A existat o dezbatere de lungă durată în bioetică și forumul public despre ideea de a face schimbări permanente sau ereditare în genomul indivizilor", Josephine Johnston, director de cercetare la Centrul Hastings, un institut de cercetare bioetică, a spus Healthline.
"Există o mulțime de preocupări legate de siguranța scrisă care sunt intensificate de ideea că schimbarea ar fi nașională. De ce evaluați siguranța între generații? Este foarte dificil să știți cum de fapt proiectați aceste studii și dacă este etic să faceți acest lucru ", a continuat ea.
Există, de asemenea, îngrijorări pe care unii oameni le au despre faptul dacă este sau nu rolul adecvat al omului de a juca în evoluția umană ", a adăugat ea.
Unele părți interesate s-au pronunțat în favoarea faptului că ediția genitală umană ereditară ar trebui evitată în întregime.
Alții au susținut că ar putea fi permisă din punct de vedere etic utilizarea unei editări genetice umane ereditare pentru prevenirea sau tratarea bolilor genetice grave.
La începutul primăverii, Academiile Naționale de Științe, Inginerie și Medicină au lansat un raport pe această temă.
A fost de părere că studiile clinice pentru editarea genomului liniei germinale umane "ar putea fi permise în viitor, dar numai pentru condiții serioase sub supraveghere strictă. "
Deocamdată, reglementările federale limitează acest domeniu de cercetare în Statele Unite.
În Statele Unite, dacă intenționați să dezvoltați această procedură pentru a le oferi pacienților, va trebui să mergeți la [U. S. Food and Drug Administration] cu studiul dumneavoastră. Iar FDA este in prezent interzisa de la a lua in considerare orice aplicatie care implica germinale sau modificari ereditare, a spus Johnston.
"Nu este chiar ilegal, dar nu ai putut face studii clinice umane despre asta", a continuat ea.
Liang consideră că sunt necesare mai multe cercetări și discuții pentru a aborda preocupările etice legate de editarea de bază în embrionii umani.
"Din punctul de vedere al tehnologiei, problemele de siguranță asociate cu editarea genetică pot fi rezolvate într-o zi în viitor", a spus el.
"În ceea ce privește problemele de etică, publicul, oamenii de știință, bioeticienii și guvernele ar trebui să ajungă la un consens cu privire la momentul în care este etic să modifice linia germinală umană.„
