Acasă Medicul de internet Editarea genei cRISPR: Deplasarea prea rapidă?

Editarea genei cRISPR: Deplasarea prea rapidă?

Cuprins:

Anonim

Tehnologia de editare a genei CRISPR a tantalizat publicul cu potențialul său de a vindeca bolile.

Totuși, noi cercetări sugerează că ar putea fi mai periculoase și mai puțin precise decât se credea anterior.

PublicitatePublicitate

CRISPR-Cas9 a fost descoperită în 2012 de către biologul molecular al Universității din California, Jennifer Doudna și colegii ei. Aceasta permite editarea genetică prin eliminarea de biți mici de ADN defect sau dăunător și înlocuirea acesteia.

Editarea genelor a existat încă din anii 1970, dar CRISPR-Cas9 la reinventat ca pe o tehnologie precisă și accesibilă.

Aplicațiile potențiale par aproape nelimitate. In acest an, dr. Edze Westra de la Universitatea din Exeter, a declarat pentru Independent ca se asteapta ca tehnologia sa fie folosita pentru a vindeca toate bolile mostenite, pentru a vindeca cancerele, pentru a restabili vederea oamenilor prin transplantarea genelor. „

Citește mai mult: Oamenii de știință găsesc editare genetică cu CRISPR greu de rezistat »

PublicitatePublicitate

Promisiunile și problemele

Încă de la început, CRISPR-Cas9 nu a îndeplinit încă aceste promisiuni, oricum.

Unul dintre punctele cheie de discuție ale CRISPR-Cas9 a fost precizia sa - capacitatea sa de a edita cu acuratețe mici secțiuni de ADN fără a afecta secțiunile din apropiere.

"Considerăm că este critic faptul că comunitatea științifică ia în considerare pericolele potențiale ale tuturor mutațiilor neintenționate cauzate de CRISPR", a declarat co-autorul Dr. Stephen Tsang, profesor la Centrul Medical al Universității Columbia, într-un comunicat de presă.

Tsang și echipa sa au descoperit mutațiile în timp ce efectuau cercetări pe șoareci, folosind CRISPR-Cas9 pentru a corecta o genă care a cauzat orbire.

Tehnologia a lucrat eficient la vindecarea orbirii, dar atunci cand cercetatorii au analizat ulterior genomul soarecilor, au spus ca au gasit mutatii suplimentare, neintentionate.

În ciuda acestui fapt, șoarecii păreau a fi sănătoși.

"Nu am observat nici o complicație observabilă la șoareci, în ciuda faptului că au toate aceste mutații CRISPR suplimentare", a spus Tsang Healthline.

Publicitate

Sheila Jasanoff, profesoară de studii științifice și tehnologice la Universitatea Harvard, a declarat pentru Healthline că "precizia" poate avea o definiție alunecoasă în biotehnologie.

"Ingineria genetică a fost de asemenea vândută acum 40 de ani ca o tehnică foarte precisă. Acum, CRISPR este anunțat ca și mai precis ", a spus ea.

Publicitate

"Fără îndoială, există un adevăr în această afirmație … Dar, de asemenea, știm din tehnicile mai vechi de inginerie genetică că intervențiile foarte precise într-o parte a genomului pot produce efecte secundare neașteptate - oamenii de știință nu se așteptau ", a adăugat Jasanoff.

Citește mai mult: Editarea genei CRISPR și tratamentul cancerului »

Risc vs. recompensă

Tsang formează mesajul cercetării sale în două moduri.

Publicitate

În primul rând, el speră că munca sa va aduce o nouă conștientizare a potențialelor efecte secundare cauzate de CRISPR.

PublicitatePublicitate

În al doilea rând, Tsang spune că, indiferent de ce fel de medicament sau de tratament este folosit, există potențialul pentru efecte secundare.

"Dacă aplicăm CRISPR, este ca orice alt medicament de intervenție. Există întotdeauna în afara de direcționare și riscuri și beneficii ", spune el.

"Presupunerea că există beneficii neînregistrate în magazin - cu mult înainte ca activitatea să fi fost făcută pentru a stabili modul în care o nouă tehnologie va avea de fapt un impact asupra oricărei boli - este un exemplu tipic al hype-ului care înconjoară noile și noile tehnologii, " ea a spus.

Cercetarea lui Tsang nu oferă răspunsuri grele la întrebările mai mari privind eficacitatea, riscul și beneficiul utilizării CRISPR asupra oamenilor.

Cercetarea lui Tsang oferă unele informații cu privire la modul în care trebuie efectuate cercetări pentru a face tehnologia mai sigură.

În prezent, majoritatea studiilor privind mutațiile în afara țintei depind de algoritmii de calcul pentru a localiza și examina zonele afectate. Tsang și echipa acestuia spun că acest lucru nu este suficient atunci când se utilizează specimene vii.

"Acești algoritmi predictivi par să facă o treabă bună atunci când se efectuează CRISPR în celule sau țesuturi într-un vas, dar secvențierea întregului genom nu a fost utilizată pentru a căuta toate efectele în afara țintă la animalele vii", a spus Alexander Bassuk, profesor de pediatrie de la Universitatea din Iowa, si co-autor al studiului, a declarat intr-un comunicat de presa.

"Cercetătorii care nu utilizează secvențierea genomului întreg pentru a găsi efecte vizate pot să lipsească mutații potențial importante", a spus Tsang.

Citeste mai mult: Editia genetica ar putea fi folosita pentru a lupta impotriva bolilor cauzate de tantari »

CRISPR se misca rapid

Acest studiu vine la un moment important.

China a început prima rundă de testare umană folosind CRISPR-Cas9.

Statele Unite urmează să înceapă propriile teste anul viitor.

Domeniul de cercetare se mișcă rapid - poate prea repede.

"Speram ca descoperirile noastre sa incurajeze pe altii sa foloseasca secventierea genomului in intregime ca o metoda de a determina toate efectele off-target ale tehnicilor lor CRISPR si de a studia diferite variante pentru editarea cea mai sigura si mai exacta", a spus Tsang.

Jasanoff este mult mai blondă.

"Ar trebui să aruncăm deoparte noțiunea că beneficiile CRISPR sunt deja dovedite și tot ce trebuie să ne facem griji este riscurile", a spus ea.