Experimente Terapie Terapie si Lipsa de Virus
Cuprins:
- Oferta vs. cererea
- Căutarea unui model de producție
- Diferite tratamente, diferiți viruși
- Byrne speră că, pe măsură ce Big Pharma va intra în arenă, va fi capabil să avanseze la fabricarea virușilor.
Terapia genetică lovește un obstacol.
Terapia de înaltă tehnologie este o opțiune de tratament promițătoare pentru numeroase afecțiuni care pun în pericol viața, inclusiv anumite tipuri de cancer și boli moștenite cum ar fi Parkinsons.
PublicitatePublicitatePotrivit Institutului Național de Sănătate, terapia genică este testată doar pentru bolile care în prezent nu au altă formă de vindecare.
Acum, un moment în procesul de fabricație pentru terapia genică devine o mare problemă pentru companiile care speră să efectueze studii la scară largă și să aducă produse pe piață.
Multe dintre aceste tratamente se bazează pe un vector viral - un virus modificat - pentru a livra material genetic într-o celulă.
PublicitateProblema constă într-un aspect cheie.
Există o lipsă a acestor virusuri specializate și personalizate.
-> PublicitateOferta vs. cererea
Virușii sunt perfect potriviți pentru a purta o genă la o parte a corpului cu celule defecte prezente.
Celulele defecte sunt apoi fixate de gena sănătoasă.
Metodele anterioare ale terapiei genice au folosit adenovirusul, care este cel mai notabil pentru provocarea racelii obișnuite.
Totuși, pentru că acest virus a provocat uneori un răspuns imun din partea corpului, punând pacienții în pericol, nu mai este comună.
În schimb, medicii folosesc acum virusuri similare numite virusuri adeno-asociate, care nu provoacă sistemul imunitar.
PublicitatePublicitateTerapia genică face un salt mare de la cercetarea academică la cea farmaceutică la scară industrială. Companiile majore precum Novartis își produc propriile terapii genetice.
Aceasta provoacă cererea de viruși să copleșească producția curentă.
"Aceasta a fost aproape in intregime o activitate academica initiala", a spus dr. Barry Byrne, profesor de pediatrie si genetica moleculara si microbiologie, si director al Centrului Powell Gene Terapie de la Universitatea din Florida.
Publicitate"În prezent, există doar un număr limitat de studii care pot fi făcute cu materialul disponibil. Cred că este o problemă reală ", a declarat el pentru Healthline.
Căutarea unui model de producție
O parte a problemei, raportată de New York Times, este că nu pare să existe un model clar pentru optimizarea producției virale fabricate.
PublicitatePublicitateÎn unele cazuri, virușii sunt dezvoltați in-house, ca în cazul lui Byrne la Centrul de terapie genetică Powell.
Pentru alții, producția de viruși trebuie externalizată unor terțe părți.
Numărul de firme de biotehnologie care solicită acum viruși a dus la formarea de cozi pentru acces.
AnunțuriUnele companii, îngrijorate de așteptarea lungă, pot plăti cozile de la diferite companii pentru a se asigura că primesc virușii necesari.
Potrivit New York Times, Novartis a semnat cu mulți ani în avans cu Oxford BioMedica pentru a-și produce virusii.
PublicitatePublicitateMilliporeSigma, o companie de biotehnologie care produce viruși pentru companiile de droguri, a declarat pentru Times că sunt "suprasubscrise. "
Dar, într-o declarație adresată Healthline, Martha Rook, șeful editării genelor și modalități noi la MilliporeSigma, a declarat următoarele:
" MilliporeSigma a suferit o expansiune majoră în 2016, aproape de a dubla capacitatea de producție la Carlsbad, Facilitatea din California … Având în vedere experiența noastră vastă în fabricație, capacitatea noastră extinsă ne va permite să abordăm mai mult dezechilibrul de pe piață în viitor. Ne-am angajat să ajutăm clienții noștri să-și aducă tratamentele pe piață cu o producție de înaltă calitate, de producție on-time a vectorilor virali. "
Diferite tratamente, diferiți viruși
Una dintre problemele majore cu formele actuale de terapie genică este că nu există nici un virus" one-size-fit-all "care poate fi folosit.
În acest moment, un singur virus care poate fi folosit universal pentru a viza orice celulă din corp nu există.Asta face din producție un efort specializat.
Producerea de viruși este costisitoare și consumatoare de timp - mai ales în măsura în care scade în sus.
"Nu este vorba doar de limitări ale instalației. Sincer, există un deficit de personal instruit care a fost implicat în acest domeniu ", a spus el.
"Cineva poate fi un expert în fabricarea de vaccinuri, care este probabil cea mai apropiată activitate, dar nu este exact aceeași. Este ca și cum aș spune că sunt un bucătar excelent, dar nu un brutar mare ", a adăugat el.
->
Ceea ce ar putea aduce viitorulByrne speră că, pe măsură ce Big Pharma va intra în arenă, va fi capabil să avanseze la fabricarea virușilor.
În plus, a explicat el, există, de asemenea, metode mai noi pentru dezvoltarea vectorilor virale care există, dar nu sunt răspândite în rândul producătorilor.
Pentru moment, tranziția dintre actualul model de producție și cererea de vectori virali va fi unul turbulent.
Cel mai bun mod de a proceda în procesul de fabricație, de asemenea, poate să nu fie complet înțeles nici.
"Studiile și instituțiile academice sponsorizate au acoperit decalajul pentru o vreme și acum va fi necesar ca noile capacități să ajungă online. Cum se desfășoară acest lucru, este următorul considerent ", a spus Byrne.
